תרופה ניסיונית עשויה להציע 'תרופה פונקציונלית' עבור אנשים מסוימים עם הפטיטיס B כרונית
תרופה ניסיונית בשם bepirovirsen עשויה לייצג את הצעד המוצלח הראשון לקראת אבן דרך רפואית גדולה: תרופה להפטיטיס כרונית B. מחקר שפורסם השבוע מראה שהיא יכולה לנקות ביעילות את המחלה הוויראלית מגופם של אנשים מסוימים.
ביום חמישי, יצרני bepirovirsen, GSK (לשעבר GlaxoSmithKline), הכריזו על תוצאות שני הניסויים שלה בשלב III. בכ-20% מהאנשים שקיבלו bepirovirsen, רמות הנגיף בדם נותרו בלתי ניתנות לזיהוי במשך שישה חודשים לפחות לאחר סיום הטיפול. GSK שואפת כעת לאישור התרופה ממינהל המזון והתרופות והרגולטורים במדינות אחרות.
"סטנדרט הטיפול של היום [chronic hepatitis B] מטילה עומס כבד על החולים ומערכות הבריאות, ולעיתים רחוקות מספקת תרופה פונקציונלית. עם הקווים המנחים האחרונים שמתעדפים כעת ריפוי פונקציונלי, הנתונים החדשים הללו יכולים להוות התקדמות חשובה", אמר חוקר הניסוי הראשי Jinlin Hou, מנהל מכון גואנגדונג להפטולוגיה בסין, ב- הַצהָרָה מ-GSK.
תרופה פונקציונלית
הפטיטיס B מועבר באמצעות מגע, שיכול לכלול יחסי מין, עם נוזלי גוף נגועים. לרוב, הנגיף גורם רק לזיהום חריף קצר טווח בכבד. אולם אצל כ-5% מהמבוגרים (וליותר בילדים), הזיהום נמשך והופך לכרוני. אפילו מבלי לגרום לתסמינים בולטים, הפטיטיס B כרונית פוגעת בהתמדה בכבד לאורך זמן, מה שמוביל לבעיות בריאותיות כמו שחמת, סרטן כבד ואפילו מוות.
קיים חיסון יעיל ביותר להפטיטיס B, ושיפורים בהקרנה לפני הלידה הפחיתו עוד יותר את הסיכון ללקות בו (הנגיף יכול להתפשט בקלות בין האם לילד לאחר הלידה). תרופות אנטי-ויראליות קיימות למקרים כרוניים יכולות גם לדכא את הנגיף ולהפחית את הסיכון לסיבוכים חמורים, אך בדרך כלל יש צורך בטיפולים אלו לכל החיים. אפילו עם ההתערבויות האלה, זה כן מְשׁוֹעָר כי 254 מיליון אנשים ברחבי העולם חיו עם הפטיטיס B בשנת 2022, בעוד שמיליון בערך מתים ממנה מדי שנה.
Bepirovirsen, הנקרא גם bepi, נוקט בגישה שונה להתמודדות עם הנגיף, שעלול לשכב רדום בתאי הכבד ולחזור כאשר המערכת החיסונית נחלשת או הפסקת הטיפול התרופתי. זהו סוג של תרופה המכונה אוליגונוקלאוטיד אנטי-סנס, והוא נועד להיקשר ל-RNA השליח של הנגיף, להגביל את יכולתו לייצר יותר מעצמו ולייצר חלבוני מפתח. זה גם מגרה את המערכת החיסונית לזהות טוב יותר ולמקד את הנגיף להשמדה. אף על פי ש-bepi לא ימגר כל זכר של הפטיטיס B, הוא עשוי לאפשר לגוף לשלוט באופן מלא על הזיהום ללא תרופות נוספות, ובעצם לספק תרופה לחלקם.
שני ניסויי השלב השלישי של bepi כללו 1,838 חולים עם הפטיטיס B כרונית שהיו בטיפול אנטי ויראלי. במשך שישה חודשים, שני שליש קיבלו מנה שבועית של בפי והשאר קיבלו פלצבו. אנשים שעדיין היו להם רמות בלתי ניתנות לזיהוי של הנגיף בדמם בשבוע 48 הורשו להפסיק לקחת את הטיפולים האחרים שלהם והיו במעקב במשך שישה חודשים נוספים.
בשבוע 72, 19% מחולי bepi בשני הניסויים הראו עדויות לריפוי פונקציונלי, מונח שמדענים משתמשים בו כאשר יש רמות ויראליות בלתי ניתנות לזיהוי שישה חודשים לאחר ללא טיפול נוסף, בהשוואה ל-0% מהאנשים בקבוצת הפלצבו. תופעות הלוואי היו גם בדרך כלל קלות ונסבלות וכללו תסמינים כמו אדמומיות וכאב באתר ההזרקה. חלק מהאנשים שקיבלו את התרופה אכן חוו עלייה קצרה באנזימים שיכולה להיות סימן לנזק לכבד. הממצאים משני הניסויים היו פורסם יום חמישי ב-New England Journal of Medicine.
מה זה אומר על טיפול בהפ B
כפי שאפילו ניסויים אלה מראים, bepi רחוקה מלהיות תרופה אוניברסלית להפטיטיס B. כמו כן, לא ידוע אם התרופה תהיה יעילה באותה מידה באנשים עם זיהומים כרוניים פחות יציבים או מתקדמים יותר. וכמובן, הרופאים יצטרכו לפקוח עין מקרוב על חולי bepi לשעבר במשך זמן רב כדי להבטיח שהזיהומים שלהם באמת מוכלים לתמיד.
עם זאת, זהו הסימן הברור הראשון לכך שניתן לטפל בדלקת כבד כרונית B ללא צורך בתרופות לכל החיים. והקמת מחלקה חדשה של תרופות יכולה לעתים קרובות להוביל לאיטרציות משופרות שעובדות עבור חלק גדול יותר מהחולים. עם הזמן, תרופה עשויה בסופו של דבר להפוך לשגרה עבור זיהומים כרוניים בהפטיטיס B. ולמרות ששיעורי הפטיטיס B בארה"ב כעת נמוכים מאוד, המקרים עלולים לעלות שוב אם הממשלה הנוכחית תצליח להסיר את המלצת ה-CDC לחיסון אוניברסלי בלידה, מה שהופך את התרופה לחשובה יותר.
לעת עתה, GSK בודקת שהתוצאות שלה עם bepi כבר חזקות מספיק כדי לזכות לאישור בארצות הברית, אירופה ואסיה. בארה"ב, התרופה כבר נמצאת בתהליך בדיקה מהיר, וה-FDA צפוי לפרסם פסיקה עד סוף אוקטובר השנה.